会社概要：
遺伝子治療研究所は、「革新的な遺伝子治療技術の研究を行い、最も安全で効率の良い治療法を世界中に普及させる遺伝子治療のリーディングカンパニーを目指します。」を企業理念に、安全性の高いAAV(アデノ随伴ウイルス)をベクターとして利用し、これまで効果的な治療方法のなかった難病に対しての遺伝子治療の開発を行うために、2014年に設立されました。基盤技術を開発した、当社取締役兼自治医科大学・村松慎一特命教授は、当社設立にあたって、「当社が開発する医療的にも医療経済的にも期待のできる治療法として、臨床応用が進んでおり、その有効性を確信しています。臨床医として、これまで多くの患者さんが深刻な神経変性疾患に苦しんでいる姿を目の当たりにしてきました。こうしている今も根本的な治療を心待ちにされている方がたくさんいらっしゃいます。そういった患者さんのためにも、一日も早く臨床の現場で応用したい。そして、その技術を普及させることで患者さんの苦痛を和らげ、少しでも幸せに過ごせる時間を長くする。そのためにも遺伝子治療は有効なツールであり、いますぐ、明日にでも実現したいと思っています。」と述べています。